6月10日，广东省首个造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心正式设立，同时造血干细胞移植术后随访门诊（以下简称“随访门诊”）也在南方医科大学南方医院正式落成。随访门诊将围绕慢性移植物抗宿主病（cGVHD）这一常见造血干细胞移植术后并发症，针对术后随访管理困难、并发症诊治不及时等核心痛点，通过早筛、早诊、早治的策略，以及全流程的规范化管理流程，帮助患者更早拥抱移植后高质量生活。
近年来，我国异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）呈现“井喷式”发展，平均年增长率达10％，2023年异基因造血干细胞移植量更位居全球第一。南方医科大学南方医院血液科是国内较早开展造血干细胞移植的单位之一，在移植并发症防治方面，建立有成熟系统的诊治规范。
南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长刘启发教授表示，对于造血干细胞移植工作者而言，保障患者生存仅是首要目标，提升其长期生存的质量更为关键。因此，移植后对患者进行全程的呵护、系统化和规范化的管理至关重要。
“南方医院血液科是国家临床重点专科，在移植后GVHD等并发症早期诊断及干预等领域处于国内优秀水平，积累了丰富的经验。本次示范中心和随访门诊落成后，将继续提升规范化诊疗能力，予以患者更好的医疗服务。”刘启发教授表示，作为华南地区规模最大、移植病例较多的移植中心，南方医院也将最大化发挥示范中心的价值，积极推广院内移植及并发症防治方面的先进经验，推动整个华南地区造血干细胞移植诊疗水平的提升，助力全方位完善我国造血干细胞移植术后管理生态圈。
cGVHD俗称“慢性排异”，30%-70%异基因造血干细胞移植的患者术后会发生cGVHD。这种并发症常累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、关节筋膜或骨关节、胃肠道、肝脏、生殖器等多个组织和器官，严重影响患者生活质量，是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。
刘启发教授强调：“cGVHD是造血干细胞移植常见的并发症之一，早筛、早诊、早治是慢性排异管理要谨记的‘黄金准则’，及早诊断、及早治疗可延缓疾病进展。然而，在临床实践中，部分患者因对疾病认识不足或重视不够，在症状初现时未能及时就诊，易错失最佳治疗时机。因此，在治疗层面，一旦发生cGVHD，需要尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态，其价值在于治疗cGVHD的同时可以保留移植物抗白血病（GVL）效应，降低原发肿瘤的复发几率。同时，早期治疗中通过直接抗纤维化作用预防纤维化也是一大重点，能降低纤维化带来的后续危害。而对于已经进展到纤维化的组织和器官，我们也希望可以有效逆转纤维化。本次随访门诊的设立，旨在通过规范化、标准化的随访流程，提升患者早期识别与规范管理意识，助力患者尽早达成治疗目标。”
数据显示，当前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。目前二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。
对此，刘启发教授表示：“ROCK2抑制剂具有恢复免疫平衡并预防与逆转纤维化的双向机制，在现有治疗目标下，其创新价值更符合患者进行规范化管理的需求。国家医保局于去年举办的国家医保药品目录解读活动中，重点列举了9个具有代表性的品种，其中就包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂。今年《CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南》也将ROCK2抑制剂、甲氨蝶呤等列为cGVHD二线治疗I级推荐。如今，随着新版医保目录的落地，此类创新疗法正惠及更多患者。”
刘启发教授介绍，新门诊投入使用后，将进行针对性的随访管理体系建设与实践，围绕全程诊疗节点进行赋能，并打通线上、线下壁垒，包括就诊前的cGVHD筛查、评估，如受累器官评估；就诊中的cGVHD标准化诊断、治疗，如cGVHD评估量表、常见症状问诊提示卡等；就诊后的cGVHD规范化随访与疾病科普宣教，从而给予cGVHD患者全病程规范管理，并为科研转化提供长期随访体系支撑。
南方+记者 严慧芳
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